Przełom w edycji DNA: Sztuczna inteligencja i CRISPR w walce z chorobami
Startup Profluent, mający swoją siedzibę w Berkeley, stawia kolejny krok milowy w dziedzinie genetyki, prezentując OpenCRISPR-1 – pierwszy na świecie edytor genów stworzony przez sztuczną inteligencję i udostępniony jako otwarte oprogramowanie. Wykorzystując zaawansowane technologie AI, firma opracowała narzędzie, które może zrewolucjonizować podejście do edycji genów.
OpenCRISPR-1, będący wynikiem nauczania dużych modeli językowych (LLM) na imponującej skali sekwencji białkowych, wyróżnia się prototypową architekturą typu II nukleazy Cas9, ale z ponad 400 mutacjami w stosunku do SpCas9. To nowatorskie podejście umożliwiło stworzenie milionów różnorodnych, niewystępujących w naturze białek CRISPR, poszerzając znacząco rodziny CRISPR.
W swoim niedawno opublikowanym biuletynie, Profluent opisuje generowanie i charakteryzację OpenCRISPR-1. Dostarczony za pomocą plazmidów do komórek HEK293T, wykazał porównywalną efektywność edycji celów genetycznych i wyższą specyficzność niż SpCas9. Połączony z AI-generowanymi deaminazami, OpenCRISPR-1 przyjął funkcje architektury edycji baz, efektywnie przeprowadzając edycję z A na G w wielu miejscach docelowych.
Trwają badania nad ogólnogenomową specyfiką i zachowaniem OpenCRISPR-1 jako oczyszczonego kompleksu rybonukleoproteinowego (RNP). Profluent zachęca badaczy do korzystania z OpenCRISPR-1, testowania go i dostarczania opinii, co ma na celu dalsze udoskonalanie i rozwijanie tej inicjatywy.
Dzięki udostępnieniu OpenCRISPR-1 na zasadach open-source, Profluent ma nadzieję na szeroką współpracę w środowisku naukowym, co może przyczynić się do szybszego postępu w opracowywaniu nowych terapii genowych, z potencjałem leczenia nie tylko chorób genetycznych, ale i tak skomplikowanych stanów jak HIV.
